Eye Hope Foundation

Eerste verjaardag van Eye Hope Foundation

Deze zomer vierde de Eye Hope Foundation haar eerste verjaardag. Tijd om te reflecteren op onze prestaties van het afgelopen jaar.

Zoals u hebt gezien op onze website, werden er veel evenementen georganiseerd in het voorbije jaar en er zullen er nog veel meer volgen in komende maanden en jaren! Zowel het aantal events als de opbrengsten die deze gegenereerd hebben, hebben de verwachtingen die we aan het begin van dit project hadden, ver overtroffen. Daarom willen we graag elke persoon die hierbij geholpen heeft, direct of indirect, van ver of van dichtbij, hartelijk bedanken! De middelen die werden verzameld, werden volledig geschonken aan wetenschappelijke projecten die zich bezighouden met het onderzoek naar het syndroom van Wolfram. 

Onze Wolfram-reis is gestart door het bijwonen van de Wolfram-conferentie die werd georganiseerd door de Franse Wolfram-vereniging in Vannes in juni 2016. De meest prominente Wolfram onderzoekers gaven daar een status van hun werk. Het meest veelbelovende uit die conferentie was de aankondiging van twee klinische proeven. Een op Dantrolene die momenteel loopt aan de Washington University, de andere over Sodium Valproate, dat binnenkort opgestart wordt in het ziekenhuis van Birmingham. Beide klinische proeven testen het gebruik van reeds bestaande geneesmiddelen met als doel de vooruitgang van de ziekte te vertragen. Omdat deze geneesmiddelen reeds goedgekeurd zijn voor menselijke consumptie, kan het tijdsverloop tussen de start van het onderzoek en de toediening aan een patiënt ernstig verlaagd worden in vergelijking met wanneer een nieuwe molecule moet worden ontwikkeld.

Met de opgedane kennis van de conferentie in Vannes en uit de gepubliceerde literatuur op het gebied van het Syndroom van Wolfram, hebben we onze fondsen volledig gebruikt voor het opstarten van onderzoeksprojecten in zowel België als in het buitenland. Hieronder vindt u een korte samenvatting: 

  • In Leuven, heeft het team van Prof. L. Moons muizen die geïnfecteerd waren met het syndroom van Wolfram uit een Estse groep verkregen. De muizen hebben verschillende screenings ondergaan en werden vervolgens gekweekt voor de productie van een nakomelingen. Dit is een noodzakelijke stap voor het verkrijgen van een statistische relevante groep van muizen met mutaties. Mogelijke behandelingen worden getest op muizen mét én zonder het syndroom van Wolfram, zo kunnen de wetenschappers die muizen vergelijken met muizen die de behandeling niet hebben ontvangen.


Figuur 1: het team aan de KU Leuven (Jessie Van Houcke, Lies De Groef en Lieve Moons)


Figuur 2: Aan de linkerkant een kooi met normale wilde muizen en aan de rechterkant een kooi met WFS1-type muizen

  • In Brussel is een team, onder leiding van Prof. M. Esteve, begonnen met het testen van de samengestelde GLP-1 agonist op celniveau. Dit ten opzichte van normale cellen en cellen met verminderde productie van de Wolframin (zoals bij mensen die lijden aan het syndroom van Wolfram) en mensen met verschillende GLP1-agonist behandeld. De eerste resultaten zijn veelbelovend. Bovendien heeft het team samengewerkt met andere onderzoeksgroepen om zo stamcellen te verkrijgen van Wolfram patiënten.


Figuur 3: M. Esteve van de ULB

Beide teams aan de KUL en de ULB hebben gemeenschappelijke testen gedaan waar ze GLP1 pompen hebben geïmplanteerd in de Wolfram-muizen. De eerste resultaten van dit onderzoek worden verwacht na de zomer.

Bij Eye Hope Foundation zijn we fier dat we het onderzoek naar het syndroom van Wolfram in België hebben kunnen opstarten en we zullen die onderzoekers blijven ondersteunen in de toekomst.


Figuur 4: Erkenning van de Eye Hope Foundation van de Koning Boudewijn Stichting

  • Tot slot is de Eye Hope Foundation een drijvende kracht geweest achter een gemeenschappelijke oproep voor projecten, waar drie toonaangevende Wolfram-patiënten-organisaties (The Snow Foundation, de Franse vereniging voor Wolfram-patienten en de Eye Hope Foundation) de financiering hebben aangegaan van een project in de komende twee jaar. Zes projecten werden ingezonden waaronder een top onderzoeksproject van een Belgische groep. Na het grondig evalueren van deze projecten, is het project van de onderzoeksgroep van Birmingham (Prof. T. Barrett) geselecteerd. Hun onderzoek zal zich richt op het vinden van betrouwbare biomarkers voor potentiële geneesmiddelen tegen Wolfram.

We kijken terug op dit eerste jaar met een blij gevoel. Het verloop en de resultaten zijn hoopgevend. Wij werken samen met alle Wolfram onderzoekers en hebben de aandacht getrokken van andere onderzoeksgroepen op de weg in dit veld. We hebben de grondvesten gelegd in België ter bevordering van onderzoek naar een behandeling. Wij beschikken vandaag over een cel-model evenals een dierlijk model van het syndroom. De eerste tests op mensen met mogelijke behandelingen zijn bovendien veelbelovend.
Andere projecten lopen parallel elders in de wereld, en wij zullen hen voortdurend evalueren voor de potentiële financiering in de komende jaren.

Ondanks deze goede start en ons "happy"-gevoel na dit eerste jaar, realiseren we ons ook dat ons werk nog maar net begonnen is. Een behandeling lijkt mogelijk binnen enkele jaren, maar is nog verre van een genezing, op zijn best wordt de progressie van de ziekte vertraagd. 

We leven op hoop, maar we beseffen dat we nog meer fondsen nodig zullen hebben, veel meer fondsen zodat we een remedie voor het syndroom van Wolfram kunnen vinden! Wij zullen blijven vechten, en daarvoor zullen ook jullie hulp heel hard nodig hebben in de toekomst!

Nogmaals bedankt aan jullie allemaal (sponsors, organisatoren, onderzoekers, vrijwilligers en evenementdeelnemers) die ons steunen tijdens onze levenslangproject voor Victor, voor Bertha en voor alle andere Wolfram patiënten!

September 2017

Lode Carnel

Comments

Laat een reactie achter