Nu het Wolfram symposium van Parijs achter de rug is en 2018 bijna halfweg is, dacht ik dat het hoog tijd werd om jullie een update te geven over de gesteunde projecten en hun evolutie.
Om de 2 jaar gaat deze Wolfram-conferentie door in Parijs. Wolfram-wetenschappers van over de hele wereld komen hier hun behaalde resultaten en hun doelen voor de toekomst voorstellen. In 2016 was het de eerste keer dat ik hierop aanwezig was. Nu, 2 jaar later, ben ik verheugd om te zien dat de Eye Hope Foundatoin effectief een verschil gemaakt heeft in het onderzoek naar het syndroom van Wolfram. Onze foundation heeft mee het onderzoek versneld en heeft financiele steun kunnen geven aan de wetenschappers die het onderzoek leiden naar een remedie voor het syndroom van Wolfram.
De wetenschappers die wij gesteund hebben (Dr. M. Esteve, Dr. J. Van Houcke, Prof. C. Verfaillie, Prof. F. Urano, Prof. T. Barrett and Dr. C. Delettre) stelden allemaal hun resultaten voor op een workshop in de nabijheid van de bekende Eiffeltoren.
De resultaten zijn er heel duidelijk op vooruit gegaan. Deze vooruitgang is zichtbaar op 3 aspecten:
-
Eerst en vooral proberen zij de progressie van het syndroom te vertragen. Dit doen ze door bestaande en goedgekeurde medicatie te testen. Drie verschillende medicijnen hebben veelbelovende resultaten opgeleverd bij tests op Wolfram-patiënten, maar geen enkele hiervan is op dit ogenblik bepalend. Verder onderzoek is nodig om te bepalen welk van deze testte medicijnen het meest effectief voor menselijk gebruik.
-
De tweede strategie is het stoppen van de progressie van het syndroom van Wolfram door genetische therapiëen of door nieuwe mini-molecules. Deze strategie heeft een langere tijdspanne nodig. De eerste resultaten op cell-niveau en op dierenmodellen werden voorgesteld, maar zijn nog zeer precair en ook hier is verder onderzoek nodig.
-
Het derde en laatste punt om aan te pakken is een remedie te vinden om de aangerichte schade te herstellen door regenerative behandeling. Op dit derde punt heeft Prof. C. Verfaillie ons een zeer veel belovende presentatie gegeven over CRISPR-CAS9. Dit is een technologie om het genetisch defect aan te pakken gebaseerd op het kernprobleem.
Zoals jullie zien en lezen, staat er, ondanks de duidelijke vooruitgang en de veelbelovende resultaten van de afgelopen 2 jaar, nog heel veel werk voor de boeg. Daarvoor zijn fondsen en schenkingen van cruciaal belang.
Onze foundation heeft haar succes reeds bewezen de voorbij jaren, maar er is meer!
Ik ben zeer verheugd om u aan te kondigen dat wij tijdens de zomer van 2018, 3 nieuwe projecten kunnen en zullen steunen.
Het eerste project is een follow-up project aan de ULB, waar een vergelijking bestudeerd zal worden van de verschillende medicijnen of combinaties daarvan op cel- en WFS1 muis-modellen.
Het tweede project zal het onderzoek aan Washington University on MANF steunen in fuctie van een regeneratief medicijn voor bvb. het visuele probleem.
Als laatste project heeft de Eye Hope Foundation besloten om het lab van Prof. C. Verfaillie aan de KULeuven te steunen in haar zoektocht naar een genetische correctie van de Wolfram mutatie via de CRISPR-CAS9 technologie.
Deze projecten worden later meer in detail besproken en uitgelegd.
Ik ben zeer dankbaar deze uitzonderlijke onderzoekers te hebben ontmoet, evenals de andere patienten-organisaties die mee strijden naar een oplossing voor het syndroom van Wolfram. Zij gaven me hoop en motivatie om verder door te doen zoals we bezig zijn.
Ik ben optimistisch dat we een remedie zullen vinden voor het syndroom van Wolfram. De enige vraag waar we mee blijven zitten is wanneer we dit alles kunnen realiseren? En zullen onze kids er nog kunnen van profiteren?
Bedankt voor uw steun en voor uw bijdrage.
In naam van Eye Hope Foundation,
Lode Carnel.
.JPG)
